日本药企DMD药物III期试验失败，HPGDS抑制剂研发遇挫

日本大冢制药子公司Taiho Pharmaceutical的DMD候选药物TAS-205在关键III期临床试验中未达主要终点，HPGDS抑制剂治疗机制受挫。该药物旨在通过抑制HPGDS控制DMD患者肌肉炎症，但52周试验显示未能改善患者运动功能。近年来DMD新药开发屡遭失败，包括Solid、辉瑞、PepGen等多款管线折戟，仅存疗法存在局限性。FDA即将评审Capricor公司的DMD心肌病细胞疗法上市申请。