DMD新药研发迎重大突破，寡核苷酸与基因疗法加速上市推动治疗领域革新

2025年上半年DMD疗法研发取得多项突破，寡核苷酸疗法与基因疗法成为核心方向。药明康德的WuXi TIDES平台通过提供寡核苷酸药物研发的一体化服务，加速了新药开发进程。寡核苷酸偶联技术（如PPMO、AOC）在临床试验中展现显著疗效，包括ENTR-601-44、delpacibart zotadirsen等药物进展迅速。基因疗法方面，Elevidys、RGX-202、GNT0004等药物的长期疗效和安全性数据积极。小分子药物和细胞疗法（如CAP-1002）也取得重要进展，整体推动DMD治疗领域创新。