基因疗法致死案例敲响安全警钟
2025-03-21
Sarepta基因疗法ELEVIDYS治疗DMD患者引发首例致死性肝衰竭事件,患者合并CMV感染或为诱因。该事件暴露基因疗法加速审批路径下的安全性风险,可能推动监管升级、AAV载体技术优化及真实世界监测加强。企业已启动风险管控措施,但行业需直面疗效与安全的平衡难题。


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